- Tytuł:
-
Enzyme replacement with transferrin receptor-targeted α-L-iduronidase rescues
brain pathology in mucopolysaccharidosis I mice - Autorzy:
- Temat:
-
lysosomal storage disease
mucopolysaccharidosis I
enzyme-replacement therapy
blood-brain barrier
heparan sulfate
Genetics
QH426-470
Cytology
QH573-671 - Źródło:
- Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 29, Iss , Pp 439-449 (2023)
- Opis pliku:
- electronic resource
- Relacje:
- http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050123000724; https://doaj.org/toc/2329-0501
- Dostęp URL:
- https://doaj.org/article/c4fd5548bc6941a2962304a79b9b0f89  Link otwiera się w nowym oknie
Czasopismo naukowe