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Title :
Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec – AVXS-101: Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e. V.
Authors :
Ziegler, Andreas
Wilichowski, Ekkehard
Schara, Ulrike
Hahn, Andreas
Müller-Felber, Wolfgang
Johannsen, Jessika
von der Hagen, Maja
von Moers, Arpad
Stoltenburg, Corinna
Saffari, Afshin
Walter, Maggie C.
Husain, Ralf A.
Pechmann, Astrid
Köhler, Cornelia
Horber, Veronka
Schwartz, Oliver
Kirschner, Janbernd
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Alternate Title :
Recommendations for gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec—AVXS-101: Consensus paper of the German representatives of the Society for Pediatric Neurology (GNP) and the German treatment centers with collaboration of the medical scientific advisory board of the German Society for Muscular Diseases (DGM)
Source :
Der Nervenarzt. 91(6):518-529
Academic Journal
Title :
SMArtCARE - A platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy
Authors :
Pechmann, Astrid
König, Kirsten
Bernert, Günther
Schachtrup, Kristina
Schara, Ulrike
Schorling, David
Schwersenz, Inge
Stein, SabineAff1, Aff6
Tassoni, Adrian
Vogt, SibylleAff1, Aff6
Walter, Maggie C.
Lochmüller, HannsAff1, Aff8
Kirschner, Janbernd
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Source :
Orphanet Journal of Rare Diseases. 14(1)
Academic Journal
Title :
Therapieevaluation bei Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie: Erfahrungen aus der klinischen Praxis
Authors :
Walter, Maggie C.
Dräger, Bianca
Günther, Rene
Hermann, Andreas
Hagenacker, Tim
Kleinschnitz, Christoph
Löscher, Wolfgang
Meyer, Thomas
Schrank, Berthold
Schwersenz, Inge
Wurster, Claudia D.
Ludolph, Albert C.
Kirschner, Janbernd
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Alternate Title :
Treatment evaluation in patients with 5q-associated spinal muscular atrophy: Real-world experience
Source :
Der Nervenarzt: Organ der Deutschen Gesellschaft für Psychiatrie, Psychotherapie und NervenheilkundeOrgan der Deutschen Gesellschaft für Neurologie. 90(4):343-351
Academic Journal
Title :
Spinale Muskelatrophie: Zeit für das Neugeborenenscreening?
Authors :
Vill, K.
Blaschek, A.
Schara, U.
Kölbel, H.
Hohenfellner, K.
Harms, E.
Olgemöller, B.
Walter, Maggie C.
Müller-Felber, W.
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Alternate Title :
Spinal muscular atrophy: Time for newborn screening?
Source :
Der Nervenarzt: Organ der Deutschen Gesellschaft für Psychiatrie, Psychotherapie und NervenheilkundeOrgan der Deutschen Gesellschaft für Neurologie. :1-7
Academic Journal
Title :
Abnormal proliferation and spontaneous differentiation of myoblasts from a symptomatic female carrier of X-linked Emery–Dreifuss muscular dystrophy
Authors :
Meinke, Peter
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Source :
In Neuromuscular Disorders February 2015 25(2):127-136
Academic Journal
Title :
Patientenregister für Seltene Erkrankungen in Deutschland: Konzeptpapier der Strategiegruppe „Register" des Nationalen Aktionsbündnisses für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). (German)
Authors :
Storf, Holger
Stausberg, Jürgen
Kindle, Gerhard
Quadder, Bernd
Schlangen, Miriam
Walter, Maggie C.
Ückert, Frank
Wagner, Thomas O. F.
NAMSE-Register-Strategiegruppe
Bruns-Philipps, E.
Dietrich, M.
Schmidt, K.
Grimbacher, B.
Kienle, G.
Melin, S.
Quadder, B.
Röhrig, R.
Stausberg, J.
Storf, H.
Ückert, F.
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Alternate Title :
Patient registries for rare diseases in Germany: concept paper of the NAMSE strategy group. (English)
Source :
Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz; Jun2020, Vol. 63 Issue 6, p761-770, 10p
Academic Journal

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